Anvisa cancela registro do Elevidys a pedido da Roche após dados insuficientes e casos de falência hepática nos EUA

Após suspensão preventiva provocada por mortes no exterior, Anvisa oficializa o cancelamento do registro condicional do Elevidys no Brasil, mantendo o monitoramento dos pacientes já tratados e apontando o Duvyzat como nova alternativa.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) oficializou o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), voltado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A medida foi publicada no Diário Oficial da União através da Resolução 3.332/2026 e atende a um pedido formulado pela própria farmacêutica Roche.

• Linha do Tempo e Motivação: O Elevidys havia obtido aprovação condicional em dezembro de 2024. Contudo, em julho de 2025, a comercialização foi preventivamente suspensa no país devido a alertas de segurança — especificamente o registro de três óbitos de pacientes nos Estados Unidos decorrentes de falência do fígado. Após análise complementar, concluiu-se que as evidências apresentadas até o momento não atendem aos critérios regulatórios para sustentar a autorização de uso.

• Acompanhamento dos Pacientes: O cancelamento do registro não isenta a Roche de suas obrigações sanitárias. A fabricante permanece com a responsabilidade de manter o monitoramento contínuo de segurança de todos os pacientes brasileiros que receberam a terapia gene em estudos clínicos e programas assistenciais realizados entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

• Perspectivas Futuras: A Roche declarou intenção de prosseguir com o desenvolvimento do programa clínico para reunião de novas evidências científicas, enquanto a Anvisa destacou estar aberta à reavaliação de solicitações futuras, desde que acompanhadas de dados robustos.

• Alternativa Terapêutica Aprovação Recente: Para suprir a carência do ecossistema de saúde, a Anvisa aprovou o Duvyzat (givinostate). Indicado para crianças a partir dos 6 anos (em combinação com corticosteroides), o tratamento via oral busca retardar a progressão motora e desacelerar a perda de força muscular associada à doença.